【中国，上海，2024年12月3日】由神经母细胞瘤免疫治疗临床应用协作组制定的《抗GD2单抗那西妥单抗治疗神经母细胞瘤的临床应用专家共识（2024年版）》[1]（以下简称“《共识》”）日前发表于《世界临床药物》。《共识》通过总结国外相关研究数据、汇总上市前国内医疗先行区及上市后内地医疗中心的应用经验，对那西妥单抗的安全性、有效性、适用人群及使用方法进行总结和推荐，以期为那西妥单抗的临床应用提供指导与帮助。
神经母细胞瘤（NB）是儿童期最常见的颅外实体肿瘤，其生物学行为多样，肿瘤预后差异明显。相较于低、中危组患者，高危组患儿占比高且预后差。一项分析了1041例NB患儿的中国单中心研究显示，高危（HR）NB组患儿占比超过50%，5年总生存率（OS）为48.9%，5年无事件生存率（EFS）仅为37.7%。神经节苷脂-2（GD2）是含有唾液酸的鞘糖脂，几乎所有的NB细胞都表达GD2抗原。那西妥单抗能与GD2结合并通过抗体依赖细胞介导的细胞毒作用（ADCC）、补体依赖的细胞毒作用（CDC）及抗体依赖的细胞吞噬作用（ADCP）机制，使肿瘤细胞裂解和死亡。
人源化抗体那西妥单抗于2020年11月通过美国FDA快速审批，用于难治/复发性NB的治疗，后于2022年11月被批准在中国上市。《共识》指出，那西妥单抗作为目前获批的人源化抗GD2单抗，具有抗药抗体发生率低，周期给药剂量更高，输注时间较短（30-60 分钟），国外在门诊即可完成给药等特点。
《共识》推荐了那西妥单抗的三种用药方案——
· 方案1：那西妥单抗＋粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子GM-CSF
在一项全球多中心、单臂、开放标签的Ⅱ期临床试验中，纳入伴有骨和（或）骨髓病灶且对既往治疗未达完全缓解（CR）的难治/复发（R/R）HR-NB患者52例，那西妥单抗联合GM-CSF治疗的客观缓解率（ORR）为50%，其中CR率为38%。达到首次CR或部分缓解（PR）的中位时间（治疗周期）为6.7周（约2个周期）。中位无进展生存期（PFS）为30周，1年PFS为35%，1年OS为93%。
· 方案2：那西妥单抗＋GM-CSF＋伊立替康＋替莫唑胺（HITS方案）
对标准诱导治疗后难治性NB患者积极采用HITS方案作为“桥接治疗”，相较在多种其他治疗之后再采取HITS治疗能获得更好的远期预后。
· 方案3：那西妥单抗＋GM-CSF＋异维甲酸（13-CRA）
抗GD2单抗已被推荐用于高危神经母细胞瘤维持治疗的标准治疗。那西妥单抗＋GM-CSF单用或联合13-CRA用于CR的HR-NB患者的维持治疗可帮助改善远期预后。
《共识》指出，通过海南先行先试区和上市后我国各地医疗中心用药积累的数据显示，在用药预案、人员培训以及给药、监护、急救等设备充分准备情况下，可以实现那西妥单抗用药安全、可控，其短期输注方案亦为治疗带来便利，并在一定程度上改善患者与家庭的生活质量。《共识》推荐用药方案基于临床研究、真实世界研究以及国内外专家临床实践经验总结而成，具体用药需要根据患儿临床情况进行个体化实施。
1. 神经母细胞瘤免疫治疗临床应用协作组. 抗GD2单抗那西妥单抗治疗神经母细胞瘤临床应用专家共识(2024年版)[J]. 世界临床药物, 2024, 45(11): 1105-1115. DOI ：10.13683/j.wph.2024.11.001
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