活动聚焦神经母细胞瘤治疗前沿进展和DFMO依托海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区“先行先试”政策落地话题，分享了国内外在神经母细胞瘤治疗领域的研究成果与先进治疗方案。来自瑞金海南医院和中山大学肿瘤防治中心的多位临床专家、患儿家属及爱心企业代表共同出席活动。

神经母细胞瘤是婴幼儿最常见的颅外实体肿瘤，其中高危患儿占比超50%。高危神经母细胞瘤患儿的预后较差，复发是导致死亡的重要原因。如何降低疾病复发风险，使患儿获得更长久的健康生活，是临床医生和患儿家长的共同关切。

依氟鸟氨酸（Eflornithine），又称为DFMO（说明：化学名称二氟甲基鸟氨酸 Difluoromethylornithine 的缩写），是一种鸟氨酸脱羧酶抑制剂。2023年12月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准IWILFIN^TM (Eflornithine)片剂用于降低高危神经母细胞瘤患者的复发风险，适用于对包括抗GD2免疫治疗的既往多药多模式治疗至少达到部分缓解的儿童和成人患者。依氟鸟氨酸是全球首个获批的神经母细胞瘤口服维持治疗药物，临床数据显示在目前标准治疗后接受依氟鸟氨酸治疗可将高危神经母细胞瘤患者的复发风险降低52%，死亡风险降低68%。此外，依氟鸟氨酸还被美国国家综合癌症网络（NCCN）神经母细胞瘤指南（2024年第2版）推荐应用于高危神经母细胞瘤的维持治疗。

瑞金海南医院党委书记、院长顾志冬在开场致辞中表示，瑞金海南医院将做好特区政策的拥护者和执行者，让患者无需出国就能在国内享受到已在全球注册但尚未在中国获批的治疗方案，为药品落地搭建好平台，并配备完善的专家资源、服务和设施。DFMO如今已落地瑞金海南医院，正是借助乐城特许医疗的政策，为中国患儿家庭带来了治疗新希望。

中山大学肿瘤防治中心张翼鷟教授表示，此前国内患者需出国接受DFMO治疗，如今通过特区政策与多方合作，患者得以免除跨国求医之苦。作为DFMO临床价值的见证者，中山大学肿瘤防治中心也将与众多团队共同推进国内的真实世界研究和临床研究。

赛生药业副总裁、肿瘤事业部总经理张先君先生在活动中分享了公司从DFMO内部立项到产品引入的决策过程。正是“以患者健康为己任”的使命感，促使赛生药业快速响应临床迫切需求，将DFMO引入中国，以填补高危神经母细胞瘤患者长期维持治疗的空白。未来，DFMO将有望落地国内其他的医疗先行区，造福更多患者。