赛生药业控股有限公司 SciClone Pharmaceuticals (Holdings) Limited

【中国，香港，2021年9月14日】赛生药业控股有限公司（“赛生药业”或“公司”，连同其附属公司，统称“集团”，股份代号：6600.HK）今日宣布，DANYELZA^®（那西妥单抗注射液）的上市许可申请（BLA）已被国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入优先审评，拟定适应症为治疗复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者。这是那西妥单抗在获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的优先审批资格、突破性疗法认定和孤儿药资格后，再一次进入快速审批通道。

神经母细胞瘤是最常见的儿童肿瘤之一，占所有儿童肿瘤的8%~10%^[1]。根据发病时的年龄、转移情况及组织病理，分为低危、中危和高危。值得注意的是，约一半患儿被诊断为高危^[1][2] 。即使经过综合治疗，高危神经母细胞瘤患儿的预后仍较差，长期生存率不足50%^[3]。临床对新的治疗方法需求迫切。

那西妥单抗是一款靶向神经节苷脂GD2的人源化单克隆抗体，通过与肿瘤细胞表面的GD2结合，能够引起抗体介导的细胞毒性反应并激活补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。那西妥单抗于2020年11月在美国获批上市，与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合治疗对既往治疗表现为部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童（1岁及以上）和成人患者。

由Y-mAbs Therapeutics（“Y-mAbs”, NASDAQ: YMAB）发起的国际多中心临床研究“STUDY 201”（中期分析纳入22例患者）在2020年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布的结果显示，在接受那西妥单抗联合GM-CSF治疗的复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者中，68%（15/22）的患者对治疗表现为完全或部分缓解（客观缓解率，ORR），其中59%（13/22）的患者在影像学或组织学检查中均未发现肿瘤病变（完全缓解，CR），9%（2/22）的患者肿瘤缩小了50%以上（部分缓解，PR）。

除了显著的临床获益，那西妥单抗还具有给药便捷和患者依从性高的优势。相较于其他GD2单抗，那西妥单抗治疗前不需要进行自体造血干细胞移植（ASCT），不需要联合白细胞介素-2（IL-2）用药，静脉输注时间也由10多个小时缩减至30-60分钟，使得门诊用药具有可执行性。

赛生药业于2020年12月与Y-mAbs Therapeutics达成了独家无限期授权许可协议，获得那西妥单抗和Omburtamab两款产品在大中华地区（包括中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾）的独家合作开发和商业化权利。Omburtamab是Y-mAbs的另一款重要候选产品，经批准后可用于治疗中枢神经系统/软脑膜转移的神经母细胞瘤。赛生药业将负责这两款产品在大中华地区的研发、注册和商业化。

赛生药业总裁、首席执行官赵宏先生表示：“由于恶性程度高、治疗难度大，神经母细胞瘤被称作‘儿童肿瘤之王’。高危患儿即使经化疗、手术、放疗、移植等综合治疗，长期生存率仍不足50%。在这一极具挑战的临床难题面前，医生、患者都在期待创新疗法，通过更精准的治疗，实现更好的临床获益。近期CDE发布关于公开征求《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》意见的通知，进一步强调了肿瘤药物的研发应以临床价值、以患者获益为中心，这对我们的工作提出了更高的要求，在这一背景下，那西妥单抗上市申请被纳入优先审评也就彰显出更多的现实意义。我们期待那西妥单抗能尽快惠及中国神经母细胞瘤患儿，为他们带来更多希望。同时，赛生药业也会继续加快创新步伐，坚持围绕未被满足的临床需求来布局产品管线，为广大患者提供国际品质的医疗产品及服务。”

参考资料：

[1] 田永帅等;神经母细胞瘤免疫治疗研究进展[J];现代生物医学进展;2015年10期.

[2] "Treatment and outcomes of 1041 pediatric patients with neuroblastoma who received multidisciplinary care in China." Pediatric Investigation 4.3(2020).

[3] Pinto NR, et al. Advances in Risk Classification and Treatment Strategies for Neuroblastoma. J Clin Oncol. 2015; 33(27): 3008-3017.

关于DANYELZA^®(那西妥单抗）

DANYELZA® (那西妥单抗) 可与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合治疗对既往治疗表现为部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童（1岁及以上）和成人患者。该适应症在美国的加速批准基于客观缓解率（ORR）及缓解持续时间（DOR）的临床获益。

关于赛生药业控股有限公司

赛生药业控股有限公司（港交所上市公司，股份代号6600）是一家拥有产品开发和商业化集成平台的生物制药公司，战略上专注于在中国规模较大、增长迅速且存在巨大未被满足医疗需求的治疗领域，包括肿瘤科及重症感染。凭借赛生药业的产品开发及商业化实力，公司在重点治疗领域均衡和优质的上市产品及具有较佳潜力的在研产品的开发及商业化组合方面已建立良好的往绩记录。

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赛生药业宣布DANYELZA®（那西妥单抗）被国家药监局纳入优先审评

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